在小鼠實驗之後，接下來要思考的問題當然是小鼠實驗的結果對人類有什麽意義。在發現瘦素後不久，科學家們對來自巴基斯坦同一個家庭的兩名肥胖兒童進行了研究。和凱倫還有肥胖小鼠一樣，這兩個孩子從小就不知饜足，一直處於饑餓狀態，體重嚴重超重。檢測結果顯示，他們血液中瘦素的含量低得幾乎檢測不到。就像美國的那些Ob小鼠一樣，這兩個孩子出現了一種罕見的Ob基因突變，因此他們的脂肪無法生成瘦素。這終於解釋了為什麽長久以來有些人有無休無止的饑餓感，以及始終在和減重做徒勞無益的鬥爭。
對於研究肥胖的學者來說，激動人心的時刻來臨了。1998年，作為科研新人，筆者參加了由美國糖尿病協會在芝加哥舉辦的一次會議。在會議中，來自英國劍橋大學的史蒂芬·奧拉裏（Stephen O’Rahilly）教授作為研究項目的領頭人之一，講述了從兩名巴基斯坦肥胖兒童身上發現瘦素缺乏症的過程。奧拉裏教授以“他們正在用人工合成的瘦素治療兩名兒童中年齡較大的那個9歲女孩”作為結束語。盡管當時他無法透露更多的結果，但他嘴角噙著的一抹頑皮微笑，激起了與會眾人極高的期待。滿是學者的會議大廳裏，氣氛熱烈極了。我們終於找到治療這種罕見肥胖的方法了嗎？
1年後，答案揭曉了，瘦素療法成功了！奧拉裏和他的科研團隊在頂級期刊《新英格蘭醫學雜誌》（New England Journal of Medicine）上發表了這一研究成果。在文章中，他們介紹了那個女孩如何在一年內減掉了超過16千克的體重，而在此之前她的體重有增無減。這對肥胖學界來說無疑是一個革命性的消息：不論是小鼠還是人，這種由於基因突變造成的病態肥胖都可以通過瘦素成功治療。
其他不能自我產生瘦素（又稱“瘦素缺乏症”）的患者，在得知瘦素治療有效的消息後也都欣喜若狂。治療開始後不久，他們就注意到了顯著的變化：無休無止的饑餓感消失了，他們吃得少了，體重也開始減輕。幾年後，他們在人群中不再引人注目，體重也接近正常。全世界有超過30名瘦素缺乏症患者得到了成功的治療，避免了可能伴隨其一生的肥胖以及由肥胖並發症導致的過早死亡。
在凱倫的故事中，結局還有所不同。遺傳檢測結果顯示，她可以生成正常水平的瘦素，但她缺乏瘦素受體，就像Db小鼠那樣。雖然從表麵上，她和瘦素缺乏症患者沒什麽區別（表現為極度饑餓和肥胖），但在本質上他們仍存在著極大的差異。凱倫的母親也清楚地意識到了這一點。因為凱倫體內沒有瘦素受體，在瘦素受體缺失的情況下，瘦素療法就不起作用了。目前，對於凱倫這樣的患者還沒有有效的治療方法，患者能做的隻有盡可能地少吃以及與自身的饑餓感抗爭。
還有一些新藥試圖繞過瘦素受體，通過另一種受體使人產生飽足感。初步的研究結果看上去很有前景，但時間會告訴我們這些藥物是否能幫助凱倫。
過去的這幾年對凱倫而言喜憂參半。她的媽媽說：“凱倫是個很聽話的小女孩，她很清楚自己能吃什麽，不能吃什麽。在生日派對上，她很順從地吃蘋果，而其他小朋友則在吃各種薯片。偶爾，她也會因為在兩餐之間沒能得到額外的食物而沮喪。我們要麵對日常生活中的許多瑣事。凱倫的鞋子是特製的，因為她的腳很大。正常的夾克衫對她來說也不合身，我需要買大幾號的，再把袖子改短。凱倫和她的妹妹一樣，也很喜歡穿漂亮的裙子，但裙子不適合她，因為她的肚子很大。最近，她有一次發現自己陷入了苦惱的境地。當時，我們正在一個遊樂場裏，凱倫和其他孩子一樣鑽進了一輛小汽車中玩耍。當玩耍時間結束時，所有人都要快速地從車中出來，但她被卡住了，凱倫出不來！這使我十分傷心。幸運的是，在小學裏，大家完全接納了凱倫，她也交到了許多朋友，但我很擔憂她上中學後會發生什麽。我衷心地希望有一種藥物能盡早麵世，這樣她就不用一輩子都與肥胖鬥爭了。”